In SCOUT wurden 44 Personen mit HOCM randomisiert auf Mavacamten (zunächst mit 2,5 bzw. 5 mg, mit Hochtitrierung bis 15 mg) vs. Placebo. Der primäre kombinierte Endpunkt war die Änderung im LVOT-Gradienten unter Valsalva-Manöver nach 28 Wochen.
Die 44 eingeschlossenen Personen waren im Mittel 14 Jahre alt und zu 30 % weiblich. 55 % wiesen eine pathogene oder wahrscheinlich pathogene genetische Mutation auf, bei 84 % war die New-York-Heart-Association-Klasse II, die linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) lag bei 68 %. Der LVOT-Gradient unter Valsalva-Manöver betrug 79 mmHg.
Die medikamentöse Vorbehandlung umfasste bei 84 % einen Betablocker.
SCOUT fand bei 44 Betroffenen mit HOCM eine signifikante Verringerung des LVOT-Gradienten unter Valsalva-Manöver durch Behandlung mit Mavacamten versus Placebo nach 28 Wochen (mittlerer Unterschied −48,0; 95%KI [−67,7; −28;3] mmHg, p<0,0001).
Nach 28 Wochen waren auch ein signifikanter Unterschied bezüglich des Ruhe-LVOT-Gradienten (−47,0 [−62,7; −31,4] mmHg, p<0,0001) und des LVOT-Gradienten nach körperlichem Training (−41,7 [−59,7; −23,7] mmHg, p<0,0001) zu beobachten. Es ergaben sich auch Verbesserungen bezüglich der Echoparameter maximale LV-Wanddicke und E/e’-Ratio.
Der Anteil der Personen, die nach 28 Wochen eine Verminderung des maximalen LVOT-Gradienten auf <30 mmHg erreichten, war hochsignifikant höher unter Mavacamten als unter Placebo: 15 (65,2 %) vs. 1 (4,8 %) p<0,0001. Ebenso war auch eine Verbesserung von ≥1 NYHA-Klasse häufiger unter Mavacamten als unter Placebo zu beobachten: 10 (43,5 %) vs. 2 (9,5 %) p=0,0125.
Sicherheitsendpunkte traten in gleicher Zahl unter Mavacamten und Placebo auf. Es gab keine Todesfälle oder Therapiebeendigungen aufgrund von Nebenwirkungen. Keine Person zeigte eine LVEF <50 % oder ≤30 %.
Auch wenn die Aussagekraft durch die relativ geringe Anzahl von Patientinnen und Patienten limitiert ist, konnte SCOUT-HCM die bisherigen Ergebnisse mit Mavacamten bei HOCM von erwachsenen Betroffenen an einem Kollektiv von 12- bis 17-Jährigen bestätigen. Mavacamten zeigte eine hoch-signifikante Verminderung des LVOT-Gradienten. Diese Daten sind sehr ermutigend und legen eine Behandlung auch von jungen Patientinnen und Patienten mit Mavacamten nahe, auch wenn noch längere Beobachtungszeiträume ausstehen.
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