Die hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist eine angeborene Erkrankung des Herzmuskels mit äußerst hoher Variabilität. Das Krankheitsbild reicht von asymptomatischen Verläufen bis hin zur Notwendigkeit einer Herztransplantation. Häufigste Ursache der HCM sind Mutationen im MYBPC3-Gen. Kinder mit MYBPC3-assoziierter neonataler Kardiomyopathie leben kaum länger als ein Jahr. Im Rahmen der DGK Herztage 2023 in Bonn stellte Prof. Lucie Carrier, Institut für Experimentelle Pharmakologie und Toxikologie, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE), eine Gentherapie vor, die für Kinder mit neonataler Kardiomyopathie entwickelt wurde.