In der Phase 3-Studie „LIBerate HeFH“ wurden 478 Patient:innen mit HeFH 2 : 1 zu Lerodalcibep oder Placebo randomisiert. Das Studienmedikament wurde monatlich (1,2 ml , 300mg) für 24 Wochen appliziert. Das mittlere Alter der Studienteilnehmenden betrug 53 Jahre. Es wurden mehr Frauen als Männer eingeschlossen, 88 % der Teilnehmenden erhielten Statine, 50 % Ezetimib. Das LDL-C bei Studieneinschluss betrug 3,9 mmol/l.
Im Vergleich zu Placebo wurde das LDL-C unter Lerodalcibep nach 24 Wochen um 59 % gesenkt. Freies PCSK9 fiel um 94 %. Bezüglich der sekundären Endpunkte Apolipoprotein B und Lipoprotein(a) konnte eine Senkung um 46 % bzw. 24 % im Vergleich zu Placebo erzielt werden, vergleichbar mit anderen PCSK9-Inhibitoren. 68 % der Patientinnen und Patienten erreichten eine LDL-C-Senkung > 50 % und den LDL-C-Zielbereich nach EAS/ESC-Empfehlung.
Das interindividuelle Ansprechen war konsistent, nahezu alle Patientinnen und Patienten sprachen an. Dies war unabhängig von Geschlecht, Alter, BMI und zusätzlicher oraler lipidsenkender Therapie. Studienautor Frederick Raal von der Witwatersrand-Universität in Südafrika betonte: „Diejenigen mit niedriger Statindosierung und diejenigen mit hoher Statindosierung wiesen ein ähnliches Therapieansprechen auf.“ Reaktionen an der Injektionsstelle waren häufiger in der Verum-Gruppe (10 % vs. 1,3 %), wurden jedoch insgesamt als mild eingestuft. Es gab keine Unterschiede in der Anzahl schwerwiegender unerwünschter Arzneimittelwirkungen und kein relevantes Sicherheitssignal.